Лекот „dantrolene“, се покажал ефикасен во превенцијата на бета клетките, кои продуцираат инсулин, кај модели на животни со „Wolfram“ синдром, како и на модели од клетки извлечени од пациенти кои боледуваат од оваа болест.
„Wolfram“ синдромот се јавува кај еден на 500 000 луѓе и повеќето пациенти умираат пред својата 40-та година. Пациентите со овој синдром од многу рана возраст развиваат дијабетес тип-1 и имаат потреба од инсулин неколку пати дневно. Синдромот исто така предизвикува губење на слухот, проблеми со видот и потешкотии во одржување на рамнотежата.
Истражувачите откриле дека зголеменото ниво на ензимот наречен „калпаин 2“ е главната причина за уништување на мозочните клетки и клетките што продуцираат инсулин. Експериментите покажале дека лекот „dantrolene“ го блокира овој ензим и го спречува уништувањето на мозочните клетки.
„Dantrolene“ вообичаено се препишува кај пациенти со церебрална парализа или мултиплекс склероза за намалување на мускулната вкочанетост. Ако се покаже ефикасен кај луѓето со „Wolfram“ синдромот, овој лек би можел да биде и лек за вообичаените форми на дијабетес, бидејќи ензимот „калпаин 2“ кој е вклучен во метаболизмот на калциумот е хиперактивен и кај вообичаените форми на дијбетес.
Истражувачите, исто така, направиле истражување на ефектите на лекот врз матичните клетки на болните со „Wolfram’ синдром и нивни блиски роднини, односно родители, браќа и сестри. Матичните клетки за ова истражување биле одгледани од матични клетки од кожа. Овие клетки биле третирани со факторите за растење, така што тие можеле да се диференцираат во специфични типовина клетки како неврони или клетки што продуцираат инсулин.
Клетките земени од пациенти со овој синдром продуцирале високо ниво на ензимот „калпаин 2“ што предизвикува смрт на клетките. Кога истражувачите ги третирале овие клетки со лекот „dantrolene“, нивото на ензимот опаднало и клетките престанале да умираат. Исто така се покажало дека лекот не е токсичен за клетките земени како примерок од роднините на пациентите.
Истражувачите се надеваат дека овој лек може да биде ефикасен и против дијабетес тип 1 и 2 ,бидејќи ензимот „калпаин 2“ игра важна улога и кај овие состојби.
Бидејќи лекот „dantrolene“ е веќе одобрен за употреба, клиничките испитувања на пациенти со „Wolfram“ синдром, би можеле наскоро да започнат. Резултатите од ова истражување се објавени во „ Proceedings of the National Academy of Sciences“ (PNAS).
