Генетското уредување со CRISPR може да им помогне на лекарите да ги напаѓаат агресивните крвни карциноми, а притоа да ги заштитат здравите крвотворни клетки потребни по трансплантација.
Во клиничко испитување предводено од Медицинскиот факултет на Универзитетот Вашингтон, донорските матични клетки биле изменети така што од нив бил отстранет протеинот CD33. Овој протеин се наоѓа на клетките на акутната миелоидна леукемија (АМЛ) и миелодиспластичниот синдром (МДС), но и на дел од здравите крвни клетки.
Идејата е по трансплантацијата да се користи терапија насочена кон CD33. Таа би ги препознавала и уништувала преостанатите канцерогени клетки, додека генетски изменетите донорски клетки би биле поштедени. На овој начин, имунотерапијата би можела да делува поселективно.
Испитувањето од фаза 1/2 опфатило 30 возрасни пациенти со висок ризик од повторување на болеста. Кај сите пациенти изменетите клетки успешно се прифатиле во коскената срцевина и почнале да создаваат крвни клетки до 28-от ден. Просечното враќање на производството на тромбоцити било забележано до 16-от ден, што е слично на резултатите кај стандардните трансплантации.
Дел од пациентите добиле и гемтузумаб озогамицин, лек кој го препознава CD33 и внесува противканцерозен агенс во клетките што го носат протеинот. И покрај терапијата, бројот на крвните клетки во различните дозни групи главно останал стабилен, што укажува дека изменетата трансплантација ги заштитила здравите клетки од сериозно оштетување.
Несаканите ефекти биле слични на оние кај вообичаените трансплантации, вклучувајќи анемија, низок број тромбоцити, инфекции и реакција „калем против домаќин“. Во текот на студијата починале седум пациенти, од кои четворица поради напредување на ракот, а тројца поради компликации поврзани со трансплантацијата.
Резултатите се охрабрувачки, но потребни се подолги и поголеми испитувања за да се утврди дали оваа стратегија навистина го продолжува преживувањето и го намалува ризикот од повторување на болеста. Истражувачите се надеваат дека во иднина изменетите матични клетки ќе можат да се комбинираат и со CAR-T имунотерапии насочени кон CD33.
