Истражувачи од Универзитетот во Барселона и Универзитетот во Орегон развиле експериментален третман што би можел да понуди нов пристап во контролата на високиот холестерол. Според објавените резултати, терапијата го намалила нивото на LDL, односно таканаречениот лош холестерол, за речиси 50 проценти без употреба на статини.
Тимот се насочил кон PCSK9, протеин што има важна улога во регулирањето на LDL-холестеролот во крвта. Кога овој протеин е присутен во повисоки нивоа, клетките потешко го отстрануваат LDL од крвотокот, што го зголемува ризикот од насобирање масни наслаги во артериите и од кардиоваскуларни заболувања.
Новиот пристап користи мали молекули базирани на ДНК, познати како полипурински игли во форма на јамка, или PPRH. Нивната задача е да го блокираат создавањето на PCSK9 на генетско ниво. Со тоа се зголемува бројот на LDL-рецептори, а клетките поефикасно го преземаат холестеролот од крвта.
Во студијата, научниците ги испитувале соединенијата HpE9 и HpE12. Најизразен ефект покажал HpE12: во клеточен модел го намалил нивото на PCSK9 РНК за 74 проценти и нивото на протеинот за 87 проценти. Кај трансгенски глувци со човечкиот ген PCSK9, една инјекција довела до 50 проценти пониско ниво на PCSK9 во плазмата и 47 проценти пониско ниво на холестерол на третиот ден.
Авторите сметаат дека овој пристап може да има неколку предности. Освен што е насочен кон јасна молекуларна цел, терапијата со PPRH би можела да биде постабилна, поевтина за синтеза и со помал ризик од имунолошки несакани реакции. Дополнително, истражувачите наведуваат дека овој метод потенцијално би можел да ги избегне мускулните несакани ефекти што понекогаш се поврзуваат со статините.
Сепак, станува збор за рана фаза на развој. Резултатите засега се добиени во лабораториски клетки и животински модел, па ќе бидат потребни понатамошни истражувања за да се утврди безбедноста и ефикасноста кај луѓе. Ако идните студии ги потврдат овие наоди, ДНК-терапијата насочена кон PCSK9 би можела да стане важна алтернатива во лекувањето на хиперхолестеролемијата и во намалувањето на ризикот од срцеви заболувања.
Истражувањето е објавено во списанието Biochemical Pharmacology.
