Истражувачки тим од Biohub објави резултати што покажуваат дека едноставен додаток од три аминокиселини може драстично да ја подобри ефикасноста на mRNA и CRISPR терапиите. Според студијата во списанието Science Translational Medicine, комбинацијата од метионин, аргинин и серин ја зголемила испораката на mRNA преку липидни наночестички (LNP) до 20 пати.
LNP-технологијата веќе е позната од mRNA вакцините, но во клинички услови често има ограничување: наночестичките потешко навлегуваат во клетките отколку во стандардни лабораториски модели. Наместо да го редизајнираат самиот носач, научниците се насочиле кон клеточната средина и метаболизмот.
Клучниот наод е дека во услови што повеќе наликуваат на човечка крвна плазма, клетките апсорбираат значително помалку LNP. Кога истражувачите додале целна мешавина од трите аминокиселини, клеточниот внес се подобрил, а создавањето на протеини од доставената mRNA пораснало меѓу 5 и 20 пати во повеќе типови клетки и во животински модели.
Резултатите биле силни и кај различни начини на апликација, вклучително интрамускулно, интратрахеално и интравенски. Ефектот се задржал и со различни дизајни на LNP, што укажува дека пристапот потенцијално може да се примени широко, без целосна промена на постојните формулации.
Во модел на акутно оштетување на црн дроб кај глувци, преживувањето со mRNA терапија преку LNP било 33%. Со додавање на аминокиселинската мешавина, преживувањето достигнало 100%, а маркерите за оштетување и воспаление значајно се намалиле. Во друг експеримент, ефикасноста на CRISPR уредување во белодробно ткиво по една доза се зголемила од околу 20–30% на 85–90%.
Практичната вредност на откритието е во тоа што се користат аминокиселини кои се веќе достапни и општо сметани за безбедни. Ако овие резултати се потврдат во следни фази, пристапот може да стане едноставна надградба за идните генски и mRNA терапии, особено кај болести каде е потребна висока ефикасност на испорака до клетките.
