За прв пат излечена српеста анемија со генска терапија

Докторите од детската болница Накер во Париз, за прв пат успеале да излечат српеста анемија, со помош на генска терапија.

Иако се работи само за еден тинејџер од Франција, првите знаци се охрабрувачи и ваквата терапија со време би можела да доведе до ефикасен третмнан за милиони луѓе во светот.

Српестата анемија е пореметување на крвта каде црвените крвни зрнца (кои имаат тркалезна форма) ја менуваат формата и добиваат облик на срп и го губат елестицитетот, што може да има сериозни последици по здравјето. Поради специфичниот облик, црвените крвни зрнца можат така да се собираат во крвните садови што го спречуваат нормалниот проток на крв, а со тоа и на кислородот. Ова предизвикува силни болки, откажување на органи, па дури и смрт. Од оваа болест најчесто страдаат луѓето од Африка, Карибите, од Арапскиот полуостров, источниот Медитеран и Азија, а годишно се раѓаат околу 275.000 деца со ова нарушување.

До сега болеста беше неизлечива. Една од опциите за третман е трансплантација на здрава коскена срж или матични клетки од донор, но со голем ризик трансплантираните клетки од донорот да ги нападнат нормалните клетки на пациентот.

Тринаесетгодишното момче кај кого е направена постапката било во многу тешка состојба, па докторите морале да му ја извадат слезината и да му ги заменат колковите. Секој месец момчето морало да прима трансфузија на крв, со цел да се разреди неговата крв.

Бидејќи српестата анемија ја предизвикува мутација на ген кој ја  кодира иформацијата за продукција на хемоглобинот, докторите извадиле матични клетки од коскената срж на момчето и додале специјално модифициран вирус, дизајниран да ги „корегира“ клеткитеи тие да почнат да продуцираат нормален хемоглобин. Потоа, клетките биле повторно вратени во телото на пациентот.

Од интервенцијата се поминти 15 месеци и пациентот од тогаш тој не покажува знаци на болеста. Продуцира нормални крвни зрнца и веќе не му се потребни трансфузии.

Докторот кој ја извршил интервенцијата, професорот Филип Лебулш, сѐ уште не сака да ја нарече оваа терапија „лек“ за болеста, со оглед  дека е спрведена само на еден пациент.

„Потребно  е секако истата терапија  да ја извршиме  кај многу пациенти за да бидеме сигурни дека е доволно силна да биде препорачана како главна терапија“- вели тој за „BBC“.

 

Поддржете ја нашата работа: