„Овие резултати претставуваат уште еден голем напредок во изнаоѓањето на третмани кои се насочени кон основниот проблем при цистична фиброза и подобрувањето на животот на пациентите кои живеат со таа состојба”, известува д-р Стјуарт Елбор, ко-автор на студијата од Универзитетот Квинс во Белфаст, Северна Ирска.
Цистичната фиброза е наследна состојба при која клетките кои произведуваат слуз, пот и дигестивни сокови лачат погуста и повеќе леплива течност, отколку нормално. Овие секрети често ги ограничуваат каналите, особено во белите дробови и панкреасот, предизвикувајќи сериозни оштетувања на белите дробови и дигестивниот систем.
Ова нарушување е секојдневна животна опасност. Во белите дробови, густиот слуз ја намалува функцијата на белите дробови и доведува до хронична инфекција, додека во панкреасот слузот го отежнува преносот на ензими до стомакот, процес потребен за целосно варење на храната.
Цистичната фиброза е предизвикана од генетски мутации кои спаѓаат во шест различни функционални категории. Најчестата терапевтска цел за состојбата е мутацијата “F508del“ – речиси половина од пациентите со цистична фиброза во САД имаат две копии на оваа мутација.
Едниот лек- „ivacaftor“, е одобрен од страна на Агенцијата за храна и лекови (ФДА) за третман на поретки мутации кај цистичната фиброза, но претходно не е забележана ефикасност во лекувањето на пациенти со две копии од мутацијата “F508del“.
Во втората фаза од истражувањето е забележано дека комбинирањето на „ivacaftor“ со друг лек наречен „lumacaftor“ би можело да биде корисно за пациентите со оваа мутација. Како резултат на тоа, истражувачите спровеле прелиминарно тестирање на ефикасноста на комбинацијата. Во моментов, истражувањето е во трета фаза на клиничко тестирање.
Наодите претставуваат „возбудлив чекор напред”
Вкупно 1108 пациенти со најчестата форма на цистична фиброза учествувале во рандомизирана „двојно слепа“ плацебо контролирана студија. Учесниците се на возраст од 12 и постари. Биле третирани 24 недели во центрите низ светот.
Истражувачите откриле дека третманот со новата комбинација на лекови ја намалува потребата од стандардната медицинска нега, паралелно подобрувајќи го дишењето, тежината и квалитетот на живот.
Претпоставката на истражувачите е дека подобрувањето на нутритивниот статус на пациентите со цистична фиброза ќе рефлектира подобра калорична апсорпција или намалување на потрошувачката на енергија, се до главната цел – подобрување на функцијата на белите дробови.
Од пред само неколку години, „ivacaftor“ стана единствениот лек за генетски дефект кај цистичната фиброза одобрен од ФДА. Проблемот е што тој функционира кај генетски мутации присутни во еден мал дел од пациентите со цистична фиброза”, вели авторот на студијата, д-р Сузана MекКоли, професор по педијатрија на Медицинскиот факултет „Фајнберг“ при Универзитетот Нортвестерн.
„Нашата студија покажа дека комбинирањето на “ivacaftor“ со “lumacaftor“ им помага на пациентите со најчестата цистична фиброза мутација. Ова е возбудлив чекор напред”- вели тимот.
Д-р MекКоли вели дека се потребни повеќе анализи и долгорочни податоци за утврдување дали овој третман може да го смени текот на цистична фиброза и понатаму да се прошири на очекуваното траење на животот на пациентите со оваа состојба. Во моментов, медијаната на очекуваното траење на животот на пациентите со оваа болест е 37 години.
Минатата недела, Советодавниот комитет на ФДА се состана за да ги разгледа резултатите од истражувањето, објавени во „New England Journal of Medicine“. Конечното одобрување од комисијата е се’ уште во тек.
